BioMarin的Vimizim成为NMPA许可治疗Morquio A综合症的首个药物

BioMarin Pharmaceutical同月其Vimizim（elosulfase alfa）已获得国家卫生保健产品管理局（NMPA）同意用作化疗粘多糖贮积综合症IVA型（MPS IVA），也特指Morquio A综合综合症。Vimizim是欧洲各国化疗该病因首个获批的化疗抗生素。关于Morquio综合综合症Morquio A综合症或粘多糖贮积综合症IVA（MPS IVA）是一种罕见病，患者细胞会内依赖于一种氧化和转换成角质可抑制（KS）和软骨可抑制（C6S）的糖胺聚糖（GAG）之前必需的酶。未实际上氧化的GAG仍然存储在细胞会内细胞会之前，造成进行性损伤。这种过度储藏造成过敏反应头骨外阴，身材矮小和肌肉异常，限制了社区活动能力。胸部发育不良危害吞咽系统，胸部肌肉松动，造成脊柱不牢固和潜在的神经剥削。其他病综合症不太可能包括听力丧失，角膜混浊和心脏病。刚开始的病综合症通常在出生后的前五年变得突出。Morquio A综合症的发病尚未得到证实，并且在不同青年人之前有所不同，估计在200000个活产幼儿之前有1个，在450000个活产幼儿之前有1个。关于VIMIZIMVIMIZIM是第一个被同意的酶治疗法（ERT），有助于针对Morquio A综合症的根本原因便是N-乙酰半乳糖胺-6半乳糖（GALNS）的欠缺。VIMIZIM有助于提供者外源酶GALNS，其将被吸收到溶酶体之前并降低GAG的氧化代谢。原始出处：®ion_id=4#axzz5pfs8TceG本文系由梅斯医学（MedSci）原创编译搜集，转载需认可！